对于体细胞基因编辑,报告提出4条原则:利用现有的监管体系来管理人类体细胞基因编辑研究和应用,限制其临床试验与治疗在疾病与残疾的诊疗与预防范围内,从其应用的风险和益处来评价安全性与有效性,在应用前需要广泛征求大众意见。

大红大紫的CRISPR技术把基因编辑带到了“十字路口”。“首先是技术本身的问题。就CRISPR技术来说,虽然它很好用,但是基因‘剪刀’并不是越锋利越好,既然它能够‘中靶’,就同时存在‘脱靶’的可能,‘滥杀无辜’的情况不能完全避免。”魏文胜说。

在CRISPR/Cas9技术中,基因编辑的实现需要这两个工具——向导核糖核酸(gRNA)和Cas9蛋白,其中Cas9蛋白具有切割DNA片段的功能,可使DNA发生双链断裂,进而诱导细胞产生DNA 损伤修复。gRNA与Cas9蛋白结合在细胞中,会形成复合体,它会“检索”细胞中所有的DNA,找到与其内部gRNA的序列相对应的位点,然后连接,让Cas9蛋白质精确地把相关DNA“剪”掉,从而实现了对细胞中目标基因的编辑。“打个比方,CRISPR系统相当于一枚导弹,gRNA相当于它的引导部,而蛋白就相当于它的战斗部。剪切不同基因的时候,只要改变gRNA的序列就可以了。”黄志伟说。

让基因编辑真正变得简便好用的,是一把叫CRISPR的基因“剪刀”。

这种能切割的复合体必须是一把自带“导航系统”的“剪刀”,即包含DNA识别区域和DNA切割区域。“剪刀”在基因编辑的过程中至关重要,因此找到更好用的“剪刀”一直是基因编辑的主要任务。

“事实证明,CRISPR技术非常强大,因为它改写的是底层的密码。”魏文胜说。横空出世的CRISPR/Cas9基因编辑技术被《科学》杂志评为2019年最重要的“突破性发现”,并被科学家认为是20世纪70年代以来最重要的基因工程技术。

“基因编辑技术如果使用不当,的确有可能造成一定的风险。”魏文胜表示,“但是从另一方面来看,正因为如此,才应该更多地去了解并掌握这项技术——我们对它的了解越多、越充分,才有更大的机会将它引导到正确的方向上来。”

基因编辑技术被认为可用来定制“完美人体”,但在应用层面面临许多伦理问题。新华社发

基因编辑不能滥用